本报讯 （记者赖志凯）“现在伏索利肽这款药，能从保税区区内企业的保税仓一站式送到医院，完成药品交接后，医生随时都可以为患儿开出这一药品的处方，患者无需再到海南取药。”10月24日，北京儿童医院工作人员告诉记者，北京出台方案建设罕见病药品保障先行区，提出为罕见病用药开建通关“白名单”后，该院已有两种药通过保税区进口。“过去医院用药动辄要等一年半载，现在医生开方后患者就能取药。”

经过5个多小时的车程，山东济南的马先生和妻子近日带着6岁的女儿，来到北京儿童医院内分泌遗传代谢科，给孩子开了全球唯一一款治疗儿童软骨发育不全的创新药伏索利肽。这款药目前只在国外有，国内尚未上市。

“家里只有最后一支了，如果今天拿不到，孩子就要断药了。”马先生的女儿出生于2019年，六七个月时被发现生长发育缓慢，辗转多家医院就医，被确诊为软骨发育不全罕见病。

2022年6月，马先生到海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，给女儿买到了伏索利肽。此后，由于女儿每天都需要注射这一药物，为取药马先生每3个月去一次海南。

“去海南取药，除了路途远，还要随身携带医用冷藏箱，这种药物必须冷藏，否则药效会受影响。”马先生对记者说，返程时如果买不到当天的机票，他就会很紧张。现在到北京儿童医院就能买到药，不仅减轻了交通负担，还降低了断药风险。

北京市药监局局长曹巍介绍，目前，全球范围内已知的罕见病有7000种~1万种，我国罕见病患者数量众多，已登记罕见病病例约78万例，患者临床需求迫切。北京作为优质医疗资源集聚地，接诊患者的疾病复杂，用药个体化差异大，所需药品种类多。

今年9月，北京市药监局会同北京市卫生健康委、北京海关、首都机场临空经济区管委会等部门出台《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》《北京市促进临床急需药械进口工作实施方案（试行）》，提出建设罕见病药品保障先行区，为罕见病用药开建通关“白名单”。

方案发布后，北京协和医院罕见病医学科和药剂科根据临床需求，列出了一张包含50余种罕见病药品的清单，将根据审批流程分阶段逐步提出申请。北京儿童医院目前已经提交了9种罕见病药品的进口申请。

“伏索利肽和去纤苷已经通过北京天竺综合保税区进口，并开始给患者治疗。”北京儿童医院相关工作人员表示。

上述《实施方案》提出，建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，实现罕见病药品“一次通关、多次出区使用”，推动由“人等药”向“药等人”转变。